Decizia, comunicată public de Alexandru Rogobete pe Facebook, este considerată de specialiști și asociațiile de pacienți o adevărată revoluție în gestionarea acestei boli genetice severe.
„Timp de prea mult timp, accesul la tratament a depins de o listă fixă de mutații. Copii și adulți cu mutații rare, deși aveau aceeași boală și aceleași complicații, erau excluși doar pentru că mutația lor nu apărea într-un tabel. Birocrație, rigiditate, lipsă de viziune. Azi schimbăm totul”, a scris Rogobete pe contul său de Facebook.
O decizie care schimbă vieți
Fibroza chistică este o boală genetică care afectează în principal plămânii și sistemul digestiv, provocând acumularea de mucus dens care duce la infecții pulmonare repetate și insuficiență pancreatică. Deși tratamentele moderne există de ani buni, accesul pacienților români a fost limitat până acum de criterii rigide legate de tipul mutațiilor genetice.
Noul protocol adoptat de Ministerul Sănătății și CNAS introduce o regulă simplă: orice pacient cu cel puțin o mutație NON–clasa I devine eligibil pentru tratament compensat. Această modificare aduce speranță pentru pacienți și familiile lor, oferindu-le șansa de a preveni complicații severe, inclusiv necesitatea transplantului pulmonar.
„Aceasta este reforma reală: decizii care schimbă vieți, nu doar reguli pe hârtie. Facem dreptate, aducem acces, construim încredere”, a subliniat Rogobete.
Detaliile terapeutice ale noului protocol
Conform noilor indicații terapeutice:
- Monoterapie cu Ivacaftor este recomandată pentru copiii cu vârsta peste 12 luni și greutatea peste 7 kg, adolescenți și adulți cu fibroza chistică și mutații de clasa III, precum G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R.
- Monoterapie pentru adulți cu vârsta peste 18 ani și mutația R117H.
- Terapie combinată (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) pentru pacienții cu vârsta de cel puțin 2 ani care au cel puțin o mutație NON–clasa I.
Această extindere a criteriilor va permite tratamentul multor pacienți care până acum erau nevoiți să se confrunte cu lipsa unei terapii moderne, crescând semnificativ calitatea vieții lor.
Reacții din partea pacienților și specialiștilor
Reprezentanții asociațiilor de pacienți au salutat decizia drept un pas istoric. „Pentru pacienții cu mutații rare, aceasta nu este doar o șansă de tratament, ci o șansă de viață normală. Este prima dată când sistemul recunoaște că fiecare pacient contează, indiferent de codul genetic”, a declarat președintele unei asociații naționale pentru fibroza chistică.
Specialiștii în pneumologie și genetică consideră că această schimbare ar putea servi drept model și pentru alte boli genetice rare, unde criteriile de acces la tratamente sunt adesea rigide și depășite de realitatea clinică.
Context și impact pe termen lung
Fibroza chistică afectează aproximativ 1 din 2.500 de nou-născuți în România, iar progresele în tratamentele cu modulatori de CFTR, precum Ivacaftor, au transformat semnificativ prognosticul bolii în ultimii ani. Totuși, accesul limitat a lăsat multe persoane fără opțiuni eficiente.
Actualizarea protocolului nu doar că aduce dreptate pentru pacienții excluși anterior, dar construiește și încredere în sistemul de sănătate românesc, arătând că deciziile pot fi luate în dialog cu experții și comunitatea de pacienți.
Alexandru Rogobete, în mesajul său, a subliniat că această reformă „aduce speranță reală și încredere în sistemul de sănătate”, reafirmând angajamentul autorităților de a elimina barierele birocratice și de a pune pacientul în centrul politicilor publice.
„Pentru unii dintre ei, schimbarea poate preveni un transplant pulmonar. Pentru alții, poate însemna o viață normală. Pentru toți, înseamnă speranță reală”, a conchis Rogobete.
Prin această măsură, România se aliniază standardelor internaționale de tratament pentru fibroza chistică, oferind pacienților cu mutații rare șansa la o viață mai lungă și mai sănătoasă. Este un pas concret și vizibil spre un sistem de sănătate mai echitabil și mai modern, în care deciziile sunt ghidate de nevoile pacienților, nu de rigiditatea vechilor protocoale.